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Terapia génica ayudaría a combatir enfermedad rara de la vista que impide ver colores

Imagina un mundo en blanco y negro.

Esa es la difícil situación de las personas que padecen una afección extremadamente rara conocida como monocromía cónica azul, una enfermedad ocular hereditaria que hace que las personas no puedan ver colores y que se presenta en una de cada 100,000 personas.

Sin embargo, un grupo de científicos recién arrojó un nuevo rayo de esperanza al informar que, utilizando terapia génica, pudieron mejorar la visión de color en ratones con el padecimiento.

La monocromía del cono azul también hace que la gente tenga una visión borrosa e incómodamente brillante, indicaron los investigadores de la Universidad de Florida, Estados Unidos. Asimismo, explicaron que los genes defectuosos que se expresan en la condición afectan a los fotorreceptores de los conos de la retina que son sensibles al rojo y al verde, dejando a los pacientes únicamente con los receptores de color azul.

“Los niños que tienen este trastorno nacen con una agudeza visual muy pobre. No pueden ver el color. Esta es una enfermedad muy devastadora“, afirmó Wen-Tao Deng, científico asistente en investigación oftalmológica de la citada universidad.

Pero en el nuevo trabajo, el equipo de Deng utilizó un virus inofensivo para transportar genes humanos hacia las retinas de ratones con conos defectuosos y sin visión del color.

Una vez ahí, los genes impulsaron la producción de ciertas proteínas que ayudaron a regenerar las células responsables de la función del cono y la percepción del color.

Dentro de las seis semanas que duró el tratamiento, la función del cono pareció restablecerse en hasta el 70 por ciento de los ratones, y el beneficio continuó durante al menos siete meses, reportó el equipo de Deng.

“Rehabilitamos funcional y estructuralmente la visión normal en los ratones al restaurar sus conos“, subrayó Deng.

Aunque se requiere más investigación, los hallazgos mostraron que la terapia génica funciona y debe ser tomada en cuenta para concretar ensayos clínicos en humanos, dijeron los investigadores.

No obstante, sigue habiendo obstáculos. Debido a que las personas con monocromía de cono azul nunca antes han experimentado la visión a todo color, no está claro cómo la corteza visual de su cerebro podría procesar los nuevos estímulos. Pero estudios previos en monos nacidos con la incapacidad de “ver” el color rojo sugieren que el cerebro puede adaptarse a un nuevo color, finalizó el grupo de Deng.

El estudio fue publicado esta semana en la revista Molecular Vision.

 

Vía: Health Day News

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