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Importante avance lleva a medicina de edición genómica un paso más cerca de ser aplicada a la perfección en seres humanos

Imagina un futuro en el que una biomáquina guiada introducida en tu cuerpo buscara secuencias de genes defectuosos en cada célula y editara la información correcta con la máxima precisión.

Pues esto ya existe y se llama edición genómica, y los investigadores de la Universidad de Alberta, en Canadá, acaban de publicar un estudio que cambia completamente el juego, pues promete acercar cada vez más esta tecnología a la realidad terapéutica.

“Descubrimos una forma de mejorar en gran medida la precisión de la tecnología de edición genómica mediante el reemplazo de la molécula guía natural que se utiliza con una sintética llamada ‘ácido nucleico con puente’, o BNA [pos sus siglas en inglés]“, dijo Basil Hubbard, Jefe de Investigación en Terapéutica Molecular en Canada Research y profesor asistente en el Departamento de Farmacología de la Universidad de Arizona, quien dirigió el estudio.

El experto y su equipo han obtenido una patente sobre su descubrimiento y esperan asociarse con la industria farmacéutica para incorporarla a un producto terapéutico.

El interés en la tecnología de edición genómica ha aumentado rápidamente desde el hallazgo de CRISPR/Cas9. Este sistema está presente de forma natural en las bacterias, el cual lo utilizan para la protegerse contra sus depredadores naturales, llamados bacteriófagos.

“Permite a las bacterias almacenar información sobre infecciones previas y luego usarla para buscar y destruir el ADN de los nuevos invasores cortándolo“, explicó Hubbard.

“Lo que los investigadores han comprendido es que este sistema puede programarse para cortar una secuencia específica de ADN en una célula humana también, lo que nos permite editar nuestros genes. Sin embargo, uno de los principales problemas es que el sistema no es completamente específico: a veces corta un gen similar pero incorrecto“. añadió.

Utilizando su molécula guía de ARN natural, el sistema Cas9 es bastante preciso, solo cometiendo un error el uno por ciento de las veces, apuntó.

“Sin embargo, dado que hay trillones de células en el cuerpo humano, incluso ese uno por ciento es bastante significativo, especialmente porque la edición de genes es permanente. Un corte incorrecto y un paciente podría terminar con una enfermedad grave como cáncer“, subrayó.

Se demostró que la nueva molécula guía BNA fue mucho más estable y rigurosa en su búsqueda por encontrar el ADN correcto para cortarlo.

“Nuestra investigación muestra que el uso de ácidos nucleicos puente para guiar a Cas9 puede mejorar su especificidad en más de 10,000 veces en ciertos casos, una mejora espectacular“, indicó Hubbard.

Aunque la tecnología de edición genómica todavía tiene varios obstáculos que superar, incluido el desafío de cómo entregarlo eficazmente dentro del cuerpo humano, quizás algún día se use para tratar una amplia variedad de enfermedades genéticas, desde la distrofia muscular hasta la hemofilia y varios cánceres.

El estudio, publicado en la revista Nature Communications, fue financiado por el Consejo de Investigación de Ciencias Naturales e Ingeniería de Canadá.

 

 

Vía: University of Alberta – Faculty of Medicine & Dentistry

 

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